PALO ALTO, Kaliforniya ve TOKYO – BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ:BBIO) ve Kyowa Kirin Co, Ltd (TSE:4151), ilaç adayı infigratinib’in geliştirilmesi ve ticarileştirilmesi için lisans anlaşması imzaladıklarını duyurdu. Japonya’da akondroplazi dahil iskelet displazileri. Anlaşmanın şartlarına göre BridgeBio, 100 milyon dolarlık ön ödeme alacak ve telif hakları ile ek kilometre taşı ödemelerini almaya hak kazanacak.
Infigratinib, FGFR3’ün neden olduğu iskelet displazilerini kaynağında hedef alan, geliştirilmekte olan günde bir kez oral bir ilaçtır. İlaç, PROPEL 2 Faz 2 çalışmasında akondroplazili çocuklarda potansiyel olarak sınıfının en iyi aktivitesini göstererek ümit vericiydi. Bu denemelerin devamı olan PROPEL 3, Aralık 2023’te Japonya dışında küresel olarak başlatıldı.
Kyowa Kirin, ortaklığa kemik ve mineral hastalıklarında başarılı bir geçmiş performansı getiriyor ve Japonya İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (PMDA) ile 2024 yılında görüşmelere başlayacak ve 2025 yılında Japonya’da bir kayıt denemesi başlatmayı hedefliyor.
Akondroplazi orantısız boy kısalığının en yaygın nedenidir ve FGFR3’teki aktive edici bir mutasyonla karakterize edilir. ABD ve AB’de yaklaşık 55.000, Japonya’da ise 6.000 kişiyi etkiliyor ve sıklıkla ciddi sağlık sorunlarına neden oluyor.
2015 yılında kurulan BridgeBio, genetik hastalıklara ve kanserlere yönelik, genetik etkenleri açık olan ilaçların üretiminde uzmanlaşmıştır. Kyowa Kirin, özellikle ciddi veya nadir hastalıklarda, yaşamı değiştirecek değere sahip yeni ilaçlara odaklanıyor.
BridgeBio ve Kyowa Kirin arasındaki işbirliği, iskelet displazileri için tedavi seçeneklerini ilerletme yönündeki ortak misyonlarına dayanıyor. Bu ortaklığın infigratinibin gelişimini hızlandırması ve Japonya’da bu hastalıklara sahip çocuklar için potansiyel olarak yeni tedavi seçenekleri sunması bekleniyor.
Bu makalede yer alan bilgiler bir basın bültenine dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka yardımıyla oluşturulmuş, bir editör tarafından çevrilmiş ve incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
